Инновационная методика восстановления миелина дает надежду на замедление прогрессирования рассеянного склероза (РС).
За последние два десятилетия достижения в области иммуномодулирующей терапии значительно улучшили лечение рассеянного склероза (РС), сократив частоту рецидивов и снизив атаки иммунной системы на центральную нервную систему (ЦНС). Однако эти методы лечения не смогли остановить прогрессирование болезни, связанное с демиелинизацией.
Канадская биотехнологическая компания Find Therapeutics, находящаяся в Монреале, стремится решить эту проблему, разработав уникальную терапию, направленную на восстановление миелина. Их ведущий препарат, FTX-101, разработан для замедления прогрессирования РС путем стимулирования ремиелинизации.
Проблема прогрессирования болезни
Прогрессирование РС связано с рядом факторов, включая воспаление в ЦНС, недостаточную ремиелинизацию и нейродегенерацию, приводящую к потере аксонов. Современные иммуномодулирующие препараты не устраняют основные механизмы демиелинизации.
Одним из значительных последствий демиелинизации при РС является хроническая оптическая нейропатия (ХОН), которая вызывает прогрессирующее ухудшение зрения, вплоть до функциональной слепоты. На данный момент отсутствуют препараты, способные восстановить зрение или остановить прогрессирование ХОН. Именно поэтому Find Therapeutics выбрала это заболевание в качестве основного показания для применения FTX-101.
FTX-101: рационально разработанная терапия ремиелинизации
FTX-101 представляет собой антагонист трансмембранного пептида, который блокирует сигнальные пути, подавляющие ремиелинизацию при РС. В очагах поражения при РС избыточная экспрессия семафорина-3А (SEM3A) и взаимодействие с рецепторным комплексом нейропилин-1 (NRP1)/плексин-А1 (PLXNA1) предотвращают миграцию и дифференцировку олигодендроцитарных прогениторных клеток (OPC) в миелинизирующие олигодендроциты (OL).
FTX-101 блокирует работу этого рецепторного комплекса, способствуя восстановлению поврежденного миелина в ЦНС. Предклинические исследования показали, что препарат проникает в ЦНС и стимулирует ремиелинизацию, что делает его перспективным средством для лечения ХОН и других демиелинизирующих состояний.
Клинические испытания и планы на будущее
В начале 2024 года Find Therapeutics запустила первую фазу клинических испытаний FTX-101 с участием здоровых добровольцев. Ожидается, что полный объем данных по первой фазе будет готов к середине 2025 года.
По словам главного медицинского директора компании Роберта Гланцмана, «FTX-101 является революционным подходом к лечению РС. Успешные исследования ХОН могут открыть путь к подтверждающим исследованиям третьей фазы и изучению других демиелинизирующих заболеваний».
Компания планирует использовать данные из второй фазы испытаний, чтобы разработать потенциальные исследования для более широкого применения FTX-101 при РС. Из-за большого объема испытаний компания рассматривает возможность партнерства для вывода препарата на рынок.
Новый этап в лечении РС
Find Therapeutics возглавляет возрождение интереса к терапии ремиелинизации. Решая основные причины прогрессирования РС, компания намерена изменить подход к лечению демиелинизирующих заболеваний.
Как отмечает Гланцман, «первая компания, которая выведет на рынок эффективное средство для ремиелинизации, полностью изменит парадигму лечения демиелинизирующих заболеваний».
FTX-101 дает надежду пациентам с РС и сопутствующими заболеваниями, демонстрируя потенциал революционного изменения в области лечения.
