Vyjuvek может принести значительные терапевтические преимущества и улучшить качество жизни пациентов с ультраредким генетическим заболеванием кожи
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало предоставить маркетинговое разрешение в Европейском союзе (ЕС) на препарат Vyjuvek (беремаген геерпавек) для лечения ран у пациентов всех возрастов с дистрофической буллезной эпидермолизой (DEB).
Что такое дистрофическая буллезная эпидермолиза?
Дистрофическая буллезная эпидермолиза – это редкое генетическое заболевание, связанное с мутациями в гене COL7A1, который отвечает за производство коллагена VII типа. Этот белок играет ключевую роль в поддержании структуры и целостности кожи.
Заболевание проявляется с рождения и характеризуется хрупкостью кожи, образованием пузырей, белыми узелками (милиумы) и рубцеванием. Поражения могут затрагивать не только кожу, но и слизистые оболочки рта, пищевода, прямой кишки, мочеполовой системы и глаз. Заживление ран сопровождается тяжелыми рубцовыми изменениями и может приводить к серьезным осложнениям.
Наиболее тяжелая форма заболевания – рецессивная DEB – может вызывать потерю ногтей, деформацию суставов, нарушение зрения и агрессивные формы плоскоклеточного рака кожи.
Чем отличается новый препарат?
В настоящее время для лечения DEB существует лишь одно одобренное средство, которое облегчает симптомы, но не воздействует на саму причину заболевания. Большинство пациентов получают только паллиативную терапию, включающую обезболивание и изменение образа жизни.
Vyjuvek – это генетически модифицированный вирус простого герпеса, который доставляет нормальный ген COL7A1 прямо в поврежденные участки кожи. Препарат наносится местно в виде небольших капель раз в неделю.
Результаты клинических испытаний
Одобрение Vyjuvek основано на данных рандомизированного клинического исследования с участием 31 пациента со средним возрастом 17 лет, включая 19 детей (от 1 до 17 лет) и 3 младенцев младше 3 лет.
У каждого пациента выбрали два схожих раневых участка, один из которых получал Vyjuvek, а другой – плацебо (только гель) в течение 26 недель.
Результаты показали:
- Через 3 месяца полное заживление наблюдалось в 71% ран, обработанных Vyjuvek, против 20% в группе плацебо.
- Через 6 месяцев этот показатель составил 67% против 22% в группе плацебо.
Побочные эффекты
Наиболее частыми побочными эффектами были:
- кашель,
- насморк,
- кожные реакции (зуд, покраснение, сыпь),
- озноб.
Как проходило одобрение препарата?
Vyjuvek получил поддержку в рамках программы PRIority MEdicines (PRIME), предоставляющей ускоренное научное и регуляторное сопровождение лекарств с высоким потенциалом для пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями.
Комитет EMA по передовым терапиям (CAT) признал, что польза Vyjuvek превышает возможные риски для пациентов с DEB. Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) поддержал эту оценку и рекомендовал одобрение препарата.
Следующие шаги
Рекомендация CHMP – это промежуточный этап на пути Vyjuvek к пациентам. Теперь документ будет направлен в Европейскую комиссию для окончательного утверждения общеевропейского маркетингового разрешения.
После получения разрешения каждая страна ЕС самостоятельно примет решение о цене и возмещении затрат на препарат в своей национальной системе здравоохранения.
Что это значит для пациентов?
Одобрение Vyjuvek может радикально изменить лечение пациентов с DEB, впервые предлагая генную терапию, направленную не только на облегчение симптомов, но и на устранение основной причины болезни. Это может значительно улучшить качество жизни людей, страдающих этим тяжелым и болезненным заболеванием.
Препарат разработан компанией Krystal Biotech Netherlands B.V.
Vyjuvek получил статус PRIME 28 марта 2019 года.
